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里程碑!10:0全票通过,诺华CAR-T疗法获FDA专家一致推荐批准

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全球首款CAR-T疗法今日获批上市!

今日,诺华(Novartis)宣布,FDA正式批准诺华突破性CAR-T疗法 Kymriah(tisagenlecleucel,CTL-019)上市,用于治疗复发或难治性(r/r)儿童和年轻成人B细胞急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL),定价47.5万美元。这是人类历史上这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因治疗药物。


FDA官网宣布,批准诺华的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel)上市


ALL是一种病发于淋巴细胞的癌症,也是最为常见的癌症。在美国15岁以下儿童癌症患者中,ALL占的比例约达25%。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,然而,目前来说,复发或难治性 ALL患者的有效治疗选择是有限的。对于那些难治或病情出现复发的儿童和年轻成人B细胞ALL患者来说,他们的5年无病生存率低于10%-30%。


今日获批的Kymriah正是一款有望为这些患者群体带来福音的突破性疗法。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。


(CAR-T疗法的治疗流程)


“现在我们有能力对患者自身的细胞进行重编程,来攻击致命的癌症。这标志着我们进入一个新的医疗创新前沿!”现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道:“基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力,也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点,让我们有望治疗,甚至是治愈这些疾病。FDA致力于帮助加快开发和审查有潜力挽救生命的突破性治疗。”


美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)负责人Peter Marks博士说道:“Kymriah是同类首款的疗法,满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求,Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案,还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。”

本款CAR-T疗法的治疗流程(图片来源:诺华官网)


诺华的首席执行官Joseph Jimenez先生评论道:“5年前,我们开始与宾夕法尼亚大学(Universityof Pennsylvania)文山,投资并进一步开发我们认为足以改变癌症治疗范式的免疫细胞疗法。今日Kymriah的获批,也再次体现了我们改变癌症治疗的承诺。”


2017年我们见证了细胞疗法的大放异彩。CAR-T疗法作为细胞疗法的代表,预示着有望改变癌症治疗格局的细胞疗法的到来。在诸多生物技术新锐的创新浪潮下,我们期待更多的突破性疗法,为原本无药可治的癌症患者带来新的生命希望。


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全球第二个CAR-T疗法获批上市!

2017/8/31 12:16:00

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