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全球首款CAR-T疗法今日获批上市!

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全球第二个CAR-T疗法获批上市!

   

     Yescarta(KTE-C19,axicabtagene ciloleucel)是Kite Pharma公司开发的一种靶向CD19的CAR-T疗法。FDA正式批准其用于治疗在接受至少2种其它治疗方案后无响应或复发的特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者。值得一提的是,Yescarta是首款获批用于治疗特定类型非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma,NHL)的基因疗法。

    弥漫性大B细胞淋巴瘤(Diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL)是成人中最常见的NHL。美国每年约有72000例NHL新病例被确诊,其中,DLBCL占了约三分之一。此次,Yescarta被批准的适应症包括DLBCL、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级B细胞淋巴瘤(high grade B-cell lymphoma)以及由滤泡性淋巴瘤引起的DLBCL。

    Yescarta的安全性和有效性在一个包含100多名复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者的多中心临床试验中得到了验证。Yescarta治疗后的完全缓解率为51%。此前,FDA曾授予Yescarta优先审评资格、突破性疗法认定以及孤儿药认定。

    在毒性方面,Yescarta治疗可能会导致严重的副作用,其中包括了针对细胞因子释放综合症和神经系统毒性的“黑框警告”。这两种副作用都可能是致命的。其它的副作用包括严重感染、低血细胞计数和免疫系统变弱。

    为了进一步评估长期的安全性,FDA要求制造商进行了一项有关患者接受Yescarta治疗的上市后观察性研究。

    作为一种“活的”药物,CAR-T疗法与传统药物有着很大的区别。简单来说,这类疗法是从患者体内分离出T细胞,在体外对T细胞进行改造,为其装上能够特异性识别癌细胞的“导航”——嵌合抗原受体(CAR)后,再将这类“改装后的CAR-T细胞”进行扩增,回输到患者体内,发挥特异的抗癌作用。

    2017年无疑已成为CAR-T疗法发展中至关重要的一年。尽管不如免疫检查点抑制剂发展的那么“顺风顺水”,但最终,这类突破性的治疗方案还是登上了“抗癌舞台”。除了血液学肿瘤治疗,业界对其治疗实体瘤也有很大的期待。

    有分析称,CAR-T疗法未来的市场空间预计在350亿-1000亿美元之间。目前,国际上走在前列的公司包括诺华、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外,包括辉瑞、施维雅、新基、吉利德等巨头也在积极介入这一领域。其中,同样是在8月底,吉利德宣布以119亿美元现金收购Kite Pharma,此次Yescarta的获批对吉利德来说必然也是利好消息。

    FDA连续批准两款CAR-T疗法上市势必会给这一领域的公司带来更大的信心。未来,CAR-T领域的竞争将会更加激烈。我们期待这种激烈的竞争能够使CAR-T疗法在安全性、适应症、价格以及产业化等方面有新的突破,使这类疗法能够造福更多的患者。

参考资料:

FDA approves CAR-T cell therapy to treat adults with certain types of large B-cell lymphoma


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首款突破性体外诊断测试获批(可检测324个基因、靶向5种癌症……)

2017/10/19 14:13:00

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