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尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市!

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首款针对BRCA突变乳腺癌疗法获FDA批准!

近日,美国食品和药物管理局(FDA)扩大了阿斯利康的Lynparza(olaparib片剂)的批准使用,包括治疗具有或疑似具有种系BRCA突变(gBRCAm)、人类表皮生长因子受体2(HER2)阴性、并曾接受过化疗的转移性乳腺癌患者,这些患者曾接受过化疗。如果患者的激素受体(HR)为阳性,则应事先接受内分泌治疗,或被认为不适合进行内分泌治疗。

 



值得一提的是,这是首次获准用于治疗某些具有“BRCA”基因突变的转移性乳腺癌患者的药物。

 

乳腺癌是美国最常见的癌症形式。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计,今年约有252,710名妇女被诊断为乳腺癌,其中40,610人将死于此病。大约20-25%的遗传性乳腺癌患者和5-10%的任何类型的乳腺癌患者都有BRCA突变。 BRCA基因参与修复受损的DNA,通常用于防止肿瘤发展。然而,这些基因的突变可能导致某些癌症,包括乳腺癌。

 

Lynparza是一种PARP(多聚ADP-核糖聚合酶)抑制剂,可阻断参与修复受损DNA的酶。通过阻断这种酶,使具有受损BRCA基因的癌细胞内的DNA突变积重难返,从而导致细胞死亡,减缓或阻止肿瘤生长。 Lynparza在2014年首次被FDA批准用于治疗某些卵巢癌患者,现在被指定用于治疗生殖系乳腺癌易感基因(BRCA)突变的人表皮生长因子受体2(HER2)阴性转移性乳腺癌,谁曾经接受过化疗。激素受体(HR)阳性的乳腺癌患者应该接受过激素(内分泌)治疗,或被认为不适合进行内分泌治疗。

 

Olaparib的分子结构式(图片来源:维基百科)

 

Lynparza用于治疗乳腺癌的安全性和有效性在包含302位HER2阴性、伴有gBRCAm的转移性乳腺癌患者的随机临床试验中得到证实。该试验测量了治疗后肿瘤没有显著增长的时间(无进展生存期,PFS)。Lynparza组患者的中位PFS为7个月,而化疗组患者的中位PFS为4.2个月。疾病进展或死亡风险降低了42%(HR=0.58; 95%CI: 0.43-0.80; P=0.0009)。Lynparza组患者的客观缓解率为52%(95%CI: 44-60),相当于化疗组患者的两倍(23%)(95%CI: 13-35)。此外,Lynparza组患者的完全缓解率为7.8%,化疗组为1.5%。

 


Lynparza也被批准用于治疗接受过三次或三次以上化疗的BRCA突变晚期卵巢癌患者,以及复发性卵巢上皮癌,输卵管癌或原发性腹膜癌患者的肿瘤完全或部分回应化疗。


“这类药物已被用于治疗晚期BRCA突变的卵巢癌,现在已经显示出治疗某些类型的BRCA突变的乳腺癌的功效。“ FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任兼FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说:“这项批准证明了目前开发针对癌症潜在遗传原因的药物的范例,通常跨越癌症类型。”

 

Richard Pazdur博士认为这款新药的获批是精准肿瘤新药开发的典型(图片来源:FDA)

 

默沙东研究实验室首席医学官、高级副总裁兼全球临床开发主管Roy Baynes博士表示:“这项对Lynparza的扩大批准代表了对带有BRCA突变、HER2阴性的转移性乳腺癌患者的一个重要进步。此外,这一批准进一步推动了我们与阿斯利康在开发癌症治疗方面的重要文山。”

 

宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心的BRCA Basser研究中心执行主任兼OlympiAD试验领导人的Susan M. Domchek博士表示:“诊断为BRCA突变相关转移性乳腺癌的患者通常比其它乳腺癌患者要年轻,且她们的疾病通常更具侵袭性、更加难治。虽然目前还没有治愈转移性乳腺癌的方法,但是今天的批准提供了一个新的有针对性的选择,可能有助于延缓这些患者的疾病进展。”

 

Lynparza常见的副作用包括低水平的红细胞(贫血),低水平的某些白细胞(嗜中性粒细胞减少症,白细胞减少症),恶心,疲劳,呕吐,感冒(鼻咽炎),呼吸道感染,流感,腹泻,关节疼痛(关节痛/肌痛),异常味觉(味觉障碍),头痛,消化不良(消化不良),食欲下降,便秘和炎症以及口腔溃疡(口腔炎)。

 

Lynparza的严重副作用包括某些血液或骨髓癌(骨髓增生异常综合征/急性骨髓性白血病)的发展和肺部炎症(肺炎)。 Lynparza会对发育中的胎儿造成伤害;应该告知女性对胎儿的潜在风险,并采取有效的避孕措施。服用Lynparza的女性不应该哺乳,因为这可能会对新生儿造成伤害。

 

我们期待此次Lynparza扩大适应症的批准能帮助更多罹患乳腺癌的女性。


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